Mukopolisakkoridoz

M En iyi bilineni Hurler sendromu olan bir grup kalitsal metabolik bozukluk (bkz. metabolizma, doğumsal bozukluklar) Mukopolisakkoridozlar, mukopolisakkaridlerin hücre içinde birikmesine neden olan, belirli bir enzim eksikliğine bağlı genetik bozukluklardır. BELİRTİLER Öğrenme güçlüğü ile birlikte iskelet ve/ veya merkezi sinir sistemi bozuklukları ve bazı vakalarda karakteristik yüz görüntüsü rastlanan özellikleridir. Korneada lekelenme, karaciğerde büyüme ve eklem katılığı olabilir

TEDAVİ VE HASTALIĞIN SEYRİ

Belirgin tedavi yoktur fakat Hurle sendromunda kök hücre veya kemik iliği tansplantasyonu kullanılabilir. Mukopolisakkaridoz çocuğa oldukça normal bir yaşantı imkanı tanır. Daha ağır tipleri çocukluk veya adölesans döneminde ölümle sonuçlanır.

Kullanıcı yorumları

0 yorum

Giriş yap

Yorumlar yükleniyor...